Hai năm qua đã chứng tỏ tầm quan trọng của việc đầu tư và nguồn lực thích hợp cho các ưu tiên liên quan đến y tế, các hệ thống và công nghệ mới nổi. Đại dịch coronavirus đã tạo ra áp lực chưa từng có đối với nhiều hệ thống chăm sóc sức khỏe quốc gia và nhấn mạnh sự cần thiết phải cải thiện khả năng của chúng ta để chuẩn bị cho những trường hợp khẩn cấp như vậy và thiết lập các ưu tiên rõ ràng cho những thách thức liên quan đến sức khỏe, bao gồm cả mức đầu tư và thiết lập quan hệ đối tác chính.

Mặt khác, nỗ lực phối hợp từ các nhà lãnh đạo và mức độ quan hệ đối tác nghiên cứu và đổi mới sáng tạo toàn cầu chưa từng có, được xây dựng dựa trên cam kết của cộng đồng khoa học, y tế và dược phẩm đã đảm bảo sự phát triển và sản xuất vắc xin Covid-19 nhanh chóng. Coronavirus chỉ là một ví dụ về nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trên toàn cầu, nhưng còn nhiều loại khác như ung thư, bệnh tim mạch, các bệnh di truyền và hiếm gặp, rối loạn thoái hóa thần kinh, tiểu đường, v.v... và vật liệu cho dược phẩm hoặc để cho phép triển khai rộng rãi hơn các dịch vụ chăm sóc từ xa và y tế từ xa. 

- Tối ưu hóa quy trình chăm sóc sức khỏe liên tục

Ngày nay, các hệ thống chăm sóc sức khỏe cộng đồng dựa trên phương pháp tiếp cận theo giai đoạn, tức là, kích hoạt triệu chứng. Ở một mức độ lớn, các cá nhân được giao trách nhiệm tự giám sát bản thân và kích hoạt các yêu cầu đối với hệ thống y tế khi xác định các triệu chứng liên quan. Mặc dù mô hình từng đợt (phản ứng) có thể được coi là có lợi về mặt kinh tế, chỉ thu hút các nguồn lực chăm sóc sức khỏe không liên tục (khi các cá nhân yêu cầu), nhưng nó không phải là tối ưu khi nhìn vào kết quả cuối cùng. Trên thực tế, khi tự đánh giá tình trạng sức khỏe của mình một cách độc lập, các cá nhân thường bỏ sót các dấu hiệu ban đầu của bệnh, đôi khi gây ra hậu quả tàn khốc cho bản thân, mà còn cho hệ thống chăm sóc sức khỏe và các chi phí điều trị liên quan. Những tiến bộ mới nhất trong công nghệ có thể hỗ trợ nhiều tiến bộ cần thiết hướng tới việc chăm sóc sức khỏe liên tục rất hiệu quả, trong đó các cá nhân được đồng hành liên tục và kín đáo bởi các công nghệ và bác sĩ theo dõi sức khỏe, chủ động đưa ra chẩn đoán, điều trị hoặc theo dõi với tốc độ tối ưu và với phác đồ tối ưu theo chỉ định bằng chứng lâm sàng. Theo mô hình này, con người sẽ dựa vào công nghệ được tích hợp liền mạch vào cuộc sống của họ và trở thành người nhận dịch vụ chăm sóc sức khỏe chủ động với mức độ gián đoạn và tải trọng nhận thức tối thiểu. Gánh nặng của việc phát hiện bệnh sớm được chuyển sang công nghệ kín đáo. Các ví dụ thành công về các công nghệ như vậy đã tồn tại, ví dụ như thiết bị theo dõi glucose liên tục (CGM) ở định dạng miếng dán da, máy theo dõi điện tâm đồ có thể đeo được, máy phát hiện ngã, máy theo dõi hô hấp và cảm biến SpO2, thiết bị phân tích hành vi và thể dục hỗ trợ điện thoại di động. Tiềm năng đầy đủ của mô hình chăm sóc sức khỏe liên tục vẫn chưa được khai thác hết và một số thách thức quan trọng vẫn còn ở phía trước như tính kín đáo đầy đủ (nhúng môi trường, nhúng cơ thể, nhúng đối tượng, tích hợp tại nhà, v.v.), độ tin cậy cấp độ lâm sàng, và khả năng chi trả. Hy vọng là các hệ thống chăm sóc sức khỏe trong tương lai sẽ cải thiện chất lượng cuộc sống, tuổi thọ và cứu sống người bệnh thông qua việc tối ưu hóa quy trình chăm sóc sức khỏe được hỗ trợ bởi công nghệ, từ phòng ngừa thông qua thay đổi phong cách sống bằng công nghệ đeo được và sàng lọc tại nhà đến tối ưu hóa quy trình làm việc của bệnh viện và hậu -phần mềm theo dõi điều trị từ xa.

Lĩnh vực này tập trung vào các xu hướng công nghệ mới nổi như: trí tuệ nhân tạo, tin sinh học.

- Từ các dấu ấn sinh học đơn lẻ đến bản đồ dữ liệu lớn nhiều dấu ấn

Trong vài thập kỷ gần đây, các dấu ấn sinh học, hình ảnh tế bào và phân tử ngày càng được quan tâm trong các lĩnh vực khoa học và y tế sinh học. Là các chỉ số đo lường được về trạng thái sinh học hoặc tình trạng sinh lý, chúng đo lường và đánh giá dịch cơ thể và các mô mềm để xác định khả năng đáp ứng dược lý đối với các phương pháp điều trị và đánh giá các quá trình sinh học hoặc gây bệnh. Những tiến bộ quan trọng trong công nghệ kỹ thuật số và thu nhỏ đã thúc đẩy sự tiến bộ đối với các dấu ấn sinh học kỹ thuật số thông minh đã nổi lên trong thập kỷ trước, chủ yếu là cảm biến sinh học và đã theo dõi các thông số quan trọng của cơ thể. Việc sử dụng trí tuệ nhân tạo để phân tích dữ liệu được thu thập bởi cảm biến sinh học kỹ thuật số đã mở ra cơ hội mới cho chẩn đoán trong môi trường lâm sàng. Phương pháp tiếp cận đa điểm đánh dấu song song đại chúng đa tham số có thể chuyển khu vực đang phát triển nhanh chóng này lên cấp độ tiếp theo. Tích hợp quang phổ khối, điện di mao quản, sử dụng cảm biến khứu giác mảng (lấy cảm hứng từ chẩn đoán hợp chất dễ bay hơi), xử lý bản đồ đầy đủ về hàm lượng protein và ứng dụng công cụ AI vào các đơn vị để bàn kích thước nhỏ phù hợp để xây dựng bản đồ protein lớn để chẩn đoán cũng có thể (với độ nhạy cao hơn), chẩn đoán nhanh hơn và cụ thể hơn cho các bệnh chính như ung thư, Alzheimer.

Lĩnh vực này tập trung vào các xu hướng công nghệ mới nổi như: trí tuệ nhân tạo, tin sinh học.

- Bác sĩ sức khỏe tâm thần công nghệ cao

Các rối loạn sức khỏe tâm thần, được điều chỉnh bởi lối sống của chúng ta, thực tế phức tạp hơn và di truyền, tiếp tục phát triển trên toàn thế giới với những tác động đáng kể đến sức khỏe, xã hội và nền kinh tế. Việc đối xử với họ có thể làm dấy lên những lo ngại quan trọng về đạo đức liên quan đến quyền con người. Bệnh tâm thần có thể biểu hiện qua những suy nghĩ và cảm xúc bất thường, hành vi bất thường và quan hệ với người khác. Lo lắng, trầm cảm, tăng động (ADHD), rối loạn lưỡng cực, rối loạn tâm thần, sa sút trí tuệ, tự kỷ và các rối loạn phát triển khác là phổ biến nhất. Nhiều chiến lược khác nhau để ngăn ngừa các rối loạn tâm thần và các phương pháp điều trị phức tạp để chữa khỏi hoặc giảm nhẹ hậu quả của chúng đã tồn tại và được vận hành rộng rãi. Bệnh tâm thần cực độ có thể gây ra phản ứng cực đoan / không mong muốn như tự làm hại bản thân và tác động đến những người xung quanh. Các số liệu thống kê cho thấy rằng chẩn đoán sớm chính xác hơn là cần thiết để giảm nguy cơ tự làm hại bản thân và giảm bớt đau khổ về tinh thần liên quan. Ngày càng có nhiều người bị ảnh hưởng bởi rối loạn tâm thần đòi hỏi các phương pháp tiếp cận mới liên quan đến công nghệ không xâm lấn (định lượng) y học chính xác để chẩn đoán tâm thần về tình trạng tâm thần và các phương pháp điều trị cá nhân hóa có thể được sử dụng trong các môi trường phổ quát, phù hợp với các cơ sở thực hành tâm thần tư nhân cũng như bệnh viện. Điều này cũng có thể liên quan đến các phương pháp tiếp cận bổ sung hơn, bao gồm tai nghe EEG mới phù hợp với vị trí và thu thập dữ liệu nhanh chóng, phân tích và điều trị hệ vi sinh vật đường ruột, ứng dụng PET nhỏ gọn, fMRI, MEG, hình ảnh quang học và các kỹ thuật tiên tiến để phân tích hành vi.

Lĩnh vực này dựa trên các xu hướng công nghệ mới nổi như: lập bản đồ chức năng não, giao diện máy não, nhận dạng cảm xúc.

- Các liệu pháp dựa trên RNA cho bệnh ung thư, các bệnh di truyền phức tạp và hiếm gặp

Trong thập kỷ qua, những tiến bộ trong quá trình phát triển thuốc sinh học đã không ngừng mở rộng phạm vi điều trị cho các bệnh ở người. Hầu hết các thách thức kỹ thuật liên quan đến tính không ổn định vốn có của RNA, bản chất có khả năng sinh miễn dịch của nó hoặc khả năng phân phối của nó đến các tế bào mục tiêu dường như đã được khắc phục bằng các nền tảng dựa trên RNA thông tin (mRNA). Phương pháp điều trị dựa trên mRNA đang trong quá trình trở thành một yếu tố mới quan trọng đối với nhiều loại bệnh trong những năm tới. Vắc xin mRNA COVID đã mở rộng mối quan tâm vốn đã đáng kể trong nghiên cứu liên quan đến RNA và đưa việc sản xuất mRNA lên một tầm cao mới. Sự đa dạng rộng rãi của các ứng dụng điều trị dựa trên mRNA bao gồm các bệnh truyền nhiễm, rối loạn di truyền, ung thư hoặc nhiễm HIV, đã làm tăng sự quan tâm đến việc sử dụng mRNA tổng hợp. Đối với các liệu pháp điều trị dựa trên RNA chuyển giao (tRNA) cho bệnh di truyền hiếm và nghiêm trọng, mục đích là tạo ra một danh mục các chương trình điều trị dựa trên tRNA mới cho những bệnh nhân mắc bệnh di truyền hiếm và nghiêm trọng và đưa các chương trình tiền lâm sàng này vào phòng khám. Đối với các liệu pháp điều trị dựa trên RNA can thiệp nhỏ (siRNA) cho các bệnh phức tạp với nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng, mục đích là tạo ra một danh mục các chương trình điều trị dựa trên siRNA mới ở những khu vực hiện chưa có thuốc dựa trên siRNA.

Lĩnh vực này dựa trên các xu hướng công nghệ mới nổi như: vắc xin gen, chỉnh sửa gen, liệu pháp gen, tái lập trình tế bào người.

- Sinh học tổng hợp cho công nghệ sinh học công nghiệp

Công nghệ sinh học công nghiệp bao gồm một loạt các lĩnh vực ứng dụng từ y tế (enzym, dược phẩm sinh học, vitamin ...) đến thực phẩm (nguyên liệu thực phẩm) đến môi trường (ngăn ngừa ô nhiễm, bảo tồn tài nguyên) và các lĩnh vực khác. Thật vậy, về nguyên tắc, 60% đầu vào vật chất cho nền kinh tế toàn cầu có thể được sản xuất theo phương pháp sinh học. Khoảng một phần ba đầu vào này là nguyên liệu sinh học (gỗ hoặc động vật được nuôi làm thực phẩm) và hai phần ba còn lại là phi sinh học (nhựa hoặc nhiên liệu) nhưng có thể được sản xuất hoặc thay thế bằng sinh học. Các ứng dụng dựa trên sinh học tổng hợp mới liên quan đến ung thư, vi sinh đường ruột và giám sát môi trường có thể được mở rộng để cung cấp cách thức và khả năng sản xuất các sản phẩm dựa trên sinh học tổng hợp quan trọng và giải quyết các thách thức quan trọng liên quan đến sức khỏe, khí hậu và môi trường.

Lĩnh vực này dựa trên các xu hướng công nghệ mới nổi như: tin sinh học, hydrogel.

- Liệu pháp tế bào và gen

Các liệu pháp tế bào và gen có tiềm năng tạo ra hiệu ứng biến đổi trong việc ngăn chặn hoặc làm chậm tác động của bệnh bằng cách nhắm mục tiêu chúng ở cấp độ di truyền. Khi xác định được động cơ di truyền của một căn bệnh, bệnh nhân có thể được kết hợp phân tử với các liệu pháp điều trị. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen cần phải giải quyết hai rào cản lớn hiện nay, đó là tính hiệu quả và an toàn in vivo. Ba thập kỷ nghiên cứu về liệu pháp tế bào và gen (CGT) đã đưa lĩnh vực này đến một mức độ trưởng thành, tạo ra hy vọng hợp lý rằng các chiến lược và giải pháp điều trị CGT mới sẽ thành công hơn trong phòng khám vì lợi ích của xã hội. Tuy nhiên, cần có những chiến lược mới để giảm thiểu rủi ro về công nghệ và chuỗi cung ứng cũng như sự phức tạp và yêu cầu chuyên biệt khi đưa CGT qua các thử nghiệm lâm sàng. Thứ nhất, các DNVVN liệu pháp gen phụ thuộc vào các Tổ chức Sản xuất Phát triển Hợp đồng được xếp loại GMP. Sản xuất theo tiêu chuẩn GMP là một nút thắt quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp dựa trên vector AAV. Thứ hai, hiện đang thiếu năng lực về các liều liệu pháp gen, do nhiều công ty đang thực hiện nhiều thử nghiệm lâm sàng hơn dẫn đến sự gia tăng chưa từng có trên toàn cầu về nhu cầu từ chính quyền địa phương đến phân phối có hệ thống. Ngoài ra, số lượng bệnh nhân cũng ngày càng lớn hơn do các ứng dụng liệu pháp gen không còn chỉ nhắm vào các bệnh hiếm gặp. Thứ ba, hậu cần chuỗi cung ứng trong các liệu pháp gen dựa trên véc tơ AAV trong thời kỳ hậu đại dịch là rất phức tạp và đòi hỏi các chiến lược để điều hướng giai đoạn thay đổi này.

Lĩnh vực này dựa trên các xu hướng công nghệ mới nổi như: liệu pháp gen, chỉnh sửa gen, vắc xin gen, tế bào người được lập trình lại.

N.M.Q (NASATI), theo EIC working paper 1/2022. Identification of emerging technologies and breakthrough innovations. European Union, 2022

Hai năm qua đã chứng tỏ tầm quan trọng của việc đầu tư và nguồn lực thích hợp cho các ưu tiên liên quan đến y tế, các hệ thống và công nghệ mới nổi. Đại dịch coronavirus đã tạo ra áp lực chưa từng có đối với nhiều hệ thống chăm sóc sức khỏe quốc gia và nhấn mạnh sự cần thiết phải cải thiện khả năng của chúng ta để chuẩn bị cho những trường hợp khẩn cấp như vậy và thiết lập các ưu tiên rõ ràng cho những thách thức liên quan đến sức khỏe, bao gồm cả mức đầu tư và thiết lập quan hệ đối tác chính.

Mặt khác, nỗ lực phối hợp từ các nhà lãnh đạo và mức độ quan hệ đối tác nghiên cứu và đổi mới sáng tạo toàn cầu chưa từng có, được xây dựng dựa trên cam kết của cộng đồng khoa học, y tế và dược phẩm đã đảm bảo sự phát triển và sản xuất vắc xin Covid-19 nhanh chóng. Coronavirus chỉ là một ví dụ về nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trên toàn cầu, nhưng còn nhiều loại khác như ung thư, bệnh tim mạch, các bệnh di truyền và hiếm gặp, rối loạn thoái hóa thần kinh, tiểu đường, v.v... và vật liệu cho dược phẩm hoặc để cho phép triển khai rộng rãi hơn các dịch vụ chăm sóc từ xa và y tế từ xa. 

- Tối ưu hóa quy trình chăm sóc sức khỏe liên tục

Ngày nay, các hệ thống chăm sóc sức khỏe cộng đồng dựa trên phương pháp tiếp cận theo giai đoạn, tức là, kích hoạt triệu chứng. Ở một mức độ lớn, các cá nhân được giao trách nhiệm tự giám sát bản thân và kích hoạt các yêu cầu đối với hệ thống y tế khi xác định các triệu chứng liên quan. Mặc dù mô hình từng đợt (phản ứng) có thể được coi là có lợi về mặt kinh tế, chỉ thu hút các nguồn lực chăm sóc sức khỏe không liên tục (khi các cá nhân yêu cầu), nhưng nó không phải là tối ưu khi nhìn vào kết quả cuối cùng. Trên thực tế, khi tự đánh giá tình trạng sức khỏe của mình một cách độc lập, các cá nhân thường bỏ sót các dấu hiệu ban đầu của bệnh, đôi khi gây ra hậu quả tàn khốc cho bản thân, mà còn cho hệ thống chăm sóc sức khỏe và các chi phí điều trị liên quan. Những tiến bộ mới nhất trong công nghệ có thể hỗ trợ nhiều tiến bộ cần thiết hướng tới việc chăm sóc sức khỏe liên tục rất hiệu quả, trong đó các cá nhân được đồng hành liên tục và kín đáo bởi các công nghệ và bác sĩ theo dõi sức khỏe, chủ động đưa ra chẩn đoán, điều trị hoặc theo dõi với tốc độ tối ưu và với phác đồ tối ưu theo chỉ định bằng chứng lâm sàng. Theo mô hình này, con người sẽ dựa vào công nghệ được tích hợp liền mạch vào cuộc sống của họ và trở thành người nhận dịch vụ chăm sóc sức khỏe chủ động với mức độ gián đoạn và tải trọng nhận thức tối thiểu. Gánh nặng của việc phát hiện bệnh sớm được chuyển sang công nghệ kín đáo. Các ví dụ thành công về các công nghệ như vậy đã tồn tại, ví dụ như thiết bị theo dõi glucose liên tục (CGM) ở định dạng miếng dán da, máy theo dõi điện tâm đồ có thể đeo được, máy phát hiện ngã, máy theo dõi hô hấp và cảm biến SpO2, thiết bị phân tích hành vi và thể dục hỗ trợ điện thoại di động. Tiềm năng đầy đủ của mô hình chăm sóc sức khỏe liên tục vẫn chưa được khai thác hết và một số thách thức quan trọng vẫn còn ở phía trước như tính kín đáo đầy đủ (nhúng môi trường, nhúng cơ thể, nhúng đối tượng, tích hợp tại nhà, v.v.), độ tin cậy cấp độ lâm sàng, và khả năng chi trả. Hy vọng là các hệ thống chăm sóc sức khỏe trong tương lai sẽ cải thiện chất lượng cuộc sống, tuổi thọ và cứu sống người bệnh thông qua việc tối ưu hóa quy trình chăm sóc sức khỏe được hỗ trợ bởi công nghệ, từ phòng ngừa thông qua thay đổi phong cách sống bằng công nghệ đeo được và sàng lọc tại nhà đến tối ưu hóa quy trình làm việc của bệnh viện và hậu -phần mềm theo dõi điều trị từ xa.

Lĩnh vực này tập trung vào các xu hướng công nghệ mới nổi như: trí tuệ nhân tạo, tin sinh học.

- Từ các dấu ấn sinh học đơn lẻ đến bản đồ dữ liệu lớn nhiều dấu ấn

Trong vài thập kỷ gần đây, các dấu ấn sinh học, hình ảnh tế bào và phân tử ngày càng được quan tâm trong các lĩnh vực khoa học và y tế sinh học. Là các chỉ số đo lường được về trạng thái sinh học hoặc tình trạng sinh lý, chúng đo lường và đánh giá dịch cơ thể và các mô mềm để xác định khả năng đáp ứng dược lý đối với các phương pháp điều trị và đánh giá các quá trình sinh học hoặc gây bệnh. Những tiến bộ quan trọng trong công nghệ kỹ thuật số và thu nhỏ đã thúc đẩy sự tiến bộ đối với các dấu ấn sinh học kỹ thuật số thông minh đã nổi lên trong thập kỷ trước, chủ yếu là cảm biến sinh học và đã theo dõi các thông số quan trọng của cơ thể. Việc sử dụng trí tuệ nhân tạo để phân tích dữ liệu được thu thập bởi cảm biến sinh học kỹ thuật số đã mở ra cơ hội mới cho chẩn đoán trong môi trường lâm sàng. Phương pháp tiếp cận đa điểm đánh dấu song song đại chúng đa tham số có thể chuyển khu vực đang phát triển nhanh chóng này lên cấp độ tiếp theo. Tích hợp quang phổ khối, điện di mao quản, sử dụng cảm biến khứu giác mảng (lấy cảm hứng từ chẩn đoán hợp chất dễ bay hơi), xử lý bản đồ đầy đủ về hàm lượng protein và ứng dụng công cụ AI vào các đơn vị để bàn kích thước nhỏ phù hợp để xây dựng bản đồ protein lớn để chẩn đoán cũng có thể (với độ nhạy cao hơn), chẩn đoán nhanh hơn và cụ thể hơn cho các bệnh chính như ung thư, Alzheimer.

Lĩnh vực này tập trung vào các xu hướng công nghệ mới nổi như: trí tuệ nhân tạo, tin sinh học.

- Bác sĩ sức khỏe tâm thần công nghệ cao

Các rối loạn sức khỏe tâm thần, được điều chỉnh bởi lối sống của chúng ta, thực tế phức tạp hơn và di truyền, tiếp tục phát triển trên toàn thế giới với những tác động đáng kể đến sức khỏe, xã hội và nền kinh tế. Việc đối xử với họ có thể làm dấy lên những lo ngại quan trọng về đạo đức liên quan đến quyền con người. Bệnh tâm thần có thể biểu hiện qua những suy nghĩ và cảm xúc bất thường, hành vi bất thường và quan hệ với người khác. Lo lắng, trầm cảm, tăng động (ADHD), rối loạn lưỡng cực, rối loạn tâm thần, sa sút trí tuệ, tự kỷ và các rối loạn phát triển khác là phổ biến nhất. Nhiều chiến lược khác nhau để ngăn ngừa các rối loạn tâm thần và các phương pháp điều trị phức tạp để chữa khỏi hoặc giảm nhẹ hậu quả của chúng đã tồn tại và được vận hành rộng rãi. Bệnh tâm thần cực độ có thể gây ra phản ứng cực đoan / không mong muốn như tự làm hại bản thân và tác động đến những người xung quanh. Các số liệu thống kê cho thấy rằng chẩn đoán sớm chính xác hơn là cần thiết để giảm nguy cơ tự làm hại bản thân và giảm bớt đau khổ về tinh thần liên quan. Ngày càng có nhiều người bị ảnh hưởng bởi rối loạn tâm thần đòi hỏi các phương pháp tiếp cận mới liên quan đến công nghệ không xâm lấn (định lượng) y học chính xác để chẩn đoán tâm thần về tình trạng tâm thần và các phương pháp điều trị cá nhân hóa có thể được sử dụng trong các môi trường phổ quát, phù hợp với các cơ sở thực hành tâm thần tư nhân cũng như bệnh viện. Điều này cũng có thể liên quan đến các phương pháp tiếp cận bổ sung hơn, bao gồm tai nghe EEG mới phù hợp với vị trí và thu thập dữ liệu nhanh chóng, phân tích và điều trị hệ vi sinh vật đường ruột, ứng dụng PET nhỏ gọn, fMRI, MEG, hình ảnh quang học và các kỹ thuật tiên tiến để phân tích hành vi.

Lĩnh vực này dựa trên các xu hướng công nghệ mới nổi như: lập bản đồ chức năng não, giao diện máy não, nhận dạng cảm xúc.

- Các liệu pháp dựa trên RNA cho bệnh ung thư, các bệnh di truyền phức tạp và hiếm gặp

Trong thập kỷ qua, những tiến bộ trong quá trình phát triển thuốc sinh học đã không ngừng mở rộng phạm vi điều trị cho các bệnh ở người. Hầu hết các thách thức kỹ thuật liên quan đến tính không ổn định vốn có của RNA, bản chất có khả năng sinh miễn dịch của nó hoặc khả năng phân phối của nó đến các tế bào mục tiêu dường như đã được khắc phục bằng các nền tảng dựa trên RNA thông tin (mRNA). Phương pháp điều trị dựa trên mRNA đang trong quá trình trở thành một yếu tố mới quan trọng đối với nhiều loại bệnh trong những năm tới. Vắc xin mRNA COVID đã mở rộng mối quan tâm vốn đã đáng kể trong nghiên cứu liên quan đến RNA và đưa việc sản xuất mRNA lên một tầm cao mới. Sự đa dạng rộng rãi của các ứng dụng điều trị dựa trên mRNA bao gồm các bệnh truyền nhiễm, rối loạn di truyền, ung thư hoặc nhiễm HIV, đã làm tăng sự quan tâm đến việc sử dụng mRNA tổng hợp. Đối với các liệu pháp điều trị dựa trên RNA chuyển giao (tRNA) cho bệnh di truyền hiếm và nghiêm trọng, mục đích là tạo ra một danh mục các chương trình điều trị dựa trên tRNA mới cho những bệnh nhân mắc bệnh di truyền hiếm và nghiêm trọng và đưa các chương trình tiền lâm sàng này vào phòng khám. Đối với các liệu pháp điều trị dựa trên RNA can thiệp nhỏ (siRNA) cho các bệnh phức tạp với nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng, mục đích là tạo ra một danh mục các chương trình điều trị dựa trên siRNA mới ở những khu vực hiện chưa có thuốc dựa trên siRNA.

Lĩnh vực này dựa trên các xu hướng công nghệ mới nổi như: vắc xin gen, chỉnh sửa gen, liệu pháp gen, tái lập trình tế bào người.

- Sinh học tổng hợp cho công nghệ sinh học công nghiệp

Công nghệ sinh học công nghiệp bao gồm một loạt các lĩnh vực ứng dụng từ y tế (enzym, dược phẩm sinh học, vitamin ...) đến thực phẩm (nguyên liệu thực phẩm) đến môi trường (ngăn ngừa ô nhiễm, bảo tồn tài nguyên) và các lĩnh vực khác. Thật vậy, về nguyên tắc, 60% đầu vào vật chất cho nền kinh tế toàn cầu có thể được sản xuất theo phương pháp sinh học. Khoảng một phần ba đầu vào này là nguyên liệu sinh học (gỗ hoặc động vật được nuôi làm thực phẩm) và hai phần ba còn lại là phi sinh học (nhựa hoặc nhiên liệu) nhưng có thể được sản xuất hoặc thay thế bằng sinh học. Các ứng dụng dựa trên sinh học tổng hợp mới liên quan đến ung thư, vi sinh đường ruột và giám sát môi trường có thể được mở rộng để cung cấp cách thức và khả năng sản xuất các sản phẩm dựa trên sinh học tổng hợp quan trọng và giải quyết các thách thức quan trọng liên quan đến sức khỏe, khí hậu và môi trường.

Lĩnh vực này dựa trên các xu hướng công nghệ mới nổi như: tin sinh học, hydrogel.

- Liệu pháp tế bào và gen

Các liệu pháp tế bào và gen có tiềm năng tạo ra hiệu ứng biến đổi trong việc ngăn chặn hoặc làm chậm tác động của bệnh bằng cách nhắm mục tiêu chúng ở cấp độ di truyền. Khi xác định được động cơ di truyền của một căn bệnh, bệnh nhân có thể được kết hợp phân tử với các liệu pháp điều trị. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen cần phải giải quyết hai rào cản lớn hiện nay, đó là tính hiệu quả và an toàn in vivo. Ba thập kỷ nghiên cứu về liệu pháp tế bào và gen (CGT) đã đưa lĩnh vực này đến một mức độ trưởng thành, tạo ra hy vọng hợp lý rằng các chiến lược và giải pháp điều trị CGT mới sẽ thành công hơn trong phòng khám vì lợi ích của xã hội. Tuy nhiên, cần có những chiến lược mới để giảm thiểu rủi ro về công nghệ và chuỗi cung ứng cũng như sự phức tạp và yêu cầu chuyên biệt khi đưa CGT qua các thử nghiệm lâm sàng. Thứ nhất, các DNVVN liệu pháp gen phụ thuộc vào các Tổ chức Sản xuất Phát triển Hợp đồng được xếp loại GMP. Sản xuất theo tiêu chuẩn GMP là một nút thắt quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp dựa trên vector AAV. Thứ hai, hiện đang thiếu năng lực về các liều liệu pháp gen, do nhiều công ty đang thực hiện nhiều thử nghiệm lâm sàng hơn dẫn đến sự gia tăng chưa từng có trên toàn cầu về nhu cầu từ chính quyền địa phương đến phân phối có hệ thống. Ngoài ra, số lượng bệnh nhân cũng ngày càng lớn hơn do các ứng dụng liệu pháp gen không còn chỉ nhắm vào các bệnh hiếm gặp. Thứ ba, hậu cần chuỗi cung ứng trong các liệu pháp gen dựa trên véc tơ AAV trong thời kỳ hậu đại dịch là rất phức tạp và đòi hỏi các chiến lược để điều hướng giai đoạn thay đổi này.

Lĩnh vực này dựa trên các xu hướng công nghệ mới nổi như: liệu pháp gen, chỉnh sửa gen, vắc xin gen, tế bào người được lập trình lại.

N.M.Q (NASATI), theo EIC working paper 1/2022. Identification of emerging technologies and breakthrough innovations. European Union, 2022