Các nhà khoa học tại trường Cao đẳng Trinity thuộc Đại học Dublin ở Ai-len đã đạt bước tiến quan trọng trong việc đưa ra liệu pháp mới điều trị bệnh tăng nhãn áp.

Khoảng 80 triệu người trên toàn cầu bị mắc bệnh tăng nhãn áp. Con số này dự kiến sẽ tăng lên hơn 110 triệu người vào năm 2040. Mặc dù sử dụng thuốc nhỏ mắt tại chỗ rất quan trọng để ngăn ngừa sự tiến triển của bệnh, nhưng có đến 10% số bệnh nhân rơi vào tình cảnh kháng thuốc và có nguy cơ bị mù vĩnh viễn.

Yếu tố nguy cơ lâm sàng chính của bệnh tăng nhãn áp là áp lực nội nhãn. Sự gia tăng áp lực nguy hiểm trong nhãn cầu có thể gây tổn thương nghiêm trọng đầu dây thần kinh thị giác, truyền tín hiệu ánh sáng đến não cho phép chúng ta nhìn thấy. Áp lực nội nhãn tăng là do sự tích tụ của các protein không mong đợi gây tắc nghẽn trong các kênh thoát thủy dịch, theo thời gian có thể khiến chất lỏng tích tụ và áp lực nội nhãn tăng lên. Vì thế, nhóm nghiên cứu tại Viện Di truyền học Smurfit đã phối hợp với công ty TNHH Công nghệ sinh học Exhaura đã đưa ra phương pháp dựa vào liệu pháp gen để làm giảm áp lực nội nhãn trong các mô hình tiền lâm sàng của bệnh tăng nhãn áp.

Khi tiêm véc-tơ virus, về cơ bản là loại virus mà các nhà khoa học đã chiếm được quyền điều khiển nó để đưa ra các hướng dẫn cụ thể cho các tế bào trong cơ thể, nhằm làm tăng dòng chảy thủy dịch từ phía trước mắt và làm giảm áp lực nội nhãn. Các hướng dẫn chính là để các tế bào tạo ra một ma trận enzyme (metalloproteinase-3, hoặc MMP-3) giúp khởi động quá trình này.

Điều quan trọng là nghiên cứu đã dùng nhiều mô hình bệnh tật cũng như sử dụng mắt người hiến tặng để sàng lọc hiệu quả điều trị của liệu pháp gen. Điều này làm cho kết quả ấn tượng trở nên triển vọng hơn.

Từ bệnh hiếm đến bệnh thông thường

Liệu pháp gen đã đạt được bước tiến lớn trong những năm gần đây với nhiều loại thuốc hiện đã được cả Cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm (FDA) và Cơ quan quản lý Dược phẩm châu Âu (EMA) chấp thuận. Tuy nhiên, cho đến nay, tất cả các liệu pháp gen đã được phê duyệt điều trị các bệnh hiếm hoặc cực hiếm. Khi hiểu biết của chúng ta về cơ chế cơ bản của các bệnh thông thường ngày càng phát triển, khái niệm sử dụng liệu pháp gen cho các bệnh thông thường giờ đây là có thể.

TS. Jeffrey O'Callaghan, đồng tác giả nghiên cứu cho rằng: "Phương pháp mới điều trị bệnh tăng nhãn áp bằng liệu pháp gen là kết quả của hơn 7 năm nghiên cứu. Chúng tôi hy vọng liệu pháp này sẽ mở ra hướng phát triển các phương pháp điều trị nhiều dạng bệnh mù lòa khác". Nghiên cứu đã được công bố trên tạp chí quốc tế Science Advances.

N.P.D (NASATI), theo https://www.news-medical.net/news/20230419/Gene-therapy-approach-can-decrease-intraocular-pressure-in-pre-clinical-models-of-glaucoma.aspx, 19/4/2023

Các nhà khoa học tại trường Cao đẳng Trinity thuộc Đại học Dublin ở Ai-len đã đạt bước tiến quan trọng trong việc đưa ra liệu pháp mới điều trị bệnh tăng nhãn áp.

Khoảng 80 triệu người trên toàn cầu bị mắc bệnh tăng nhãn áp. Con số này dự kiến sẽ tăng lên hơn 110 triệu người vào năm 2040. Mặc dù sử dụng thuốc nhỏ mắt tại chỗ rất quan trọng để ngăn ngừa sự tiến triển của bệnh, nhưng có đến 10% số bệnh nhân rơi vào tình cảnh kháng thuốc và có nguy cơ bị mù vĩnh viễn.

Yếu tố nguy cơ lâm sàng chính của bệnh tăng nhãn áp là áp lực nội nhãn. Sự gia tăng áp lực nguy hiểm trong nhãn cầu có thể gây tổn thương nghiêm trọng đầu dây thần kinh thị giác, truyền tín hiệu ánh sáng đến não cho phép chúng ta nhìn thấy. Áp lực nội nhãn tăng là do sự tích tụ của các protein không mong đợi gây tắc nghẽn trong các kênh thoát thủy dịch, theo thời gian có thể khiến chất lỏng tích tụ và áp lực nội nhãn tăng lên. Vì thế, nhóm nghiên cứu tại Viện Di truyền học Smurfit đã phối hợp với công ty TNHH Công nghệ sinh học Exhaura đã đưa ra phương pháp dựa vào liệu pháp gen để làm giảm áp lực nội nhãn trong các mô hình tiền lâm sàng của bệnh tăng nhãn áp.

Khi tiêm véc-tơ virus, về cơ bản là loại virus mà các nhà khoa học đã chiếm được quyền điều khiển nó để đưa ra các hướng dẫn cụ thể cho các tế bào trong cơ thể, nhằm làm tăng dòng chảy thủy dịch từ phía trước mắt và làm giảm áp lực nội nhãn. Các hướng dẫn chính là để các tế bào tạo ra một ma trận enzyme (metalloproteinase-3, hoặc MMP-3) giúp khởi động quá trình này.

Điều quan trọng là nghiên cứu đã dùng nhiều mô hình bệnh tật cũng như sử dụng mắt người hiến tặng để sàng lọc hiệu quả điều trị của liệu pháp gen. Điều này làm cho kết quả ấn tượng trở nên triển vọng hơn.

Từ bệnh hiếm đến bệnh thông thường

Liệu pháp gen đã đạt được bước tiến lớn trong những năm gần đây với nhiều loại thuốc hiện đã được cả Cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm (FDA) và Cơ quan quản lý Dược phẩm châu Âu (EMA) chấp thuận. Tuy nhiên, cho đến nay, tất cả các liệu pháp gen đã được phê duyệt điều trị các bệnh hiếm hoặc cực hiếm. Khi hiểu biết của chúng ta về cơ chế cơ bản của các bệnh thông thường ngày càng phát triển, khái niệm sử dụng liệu pháp gen cho các bệnh thông thường giờ đây là có thể.

TS. Jeffrey O'Callaghan, đồng tác giả nghiên cứu cho rằng: "Phương pháp mới điều trị bệnh tăng nhãn áp bằng liệu pháp gen là kết quả của hơn 7 năm nghiên cứu. Chúng tôi hy vọng liệu pháp này sẽ mở ra hướng phát triển các phương pháp điều trị nhiều dạng bệnh mù lòa khác". Nghiên cứu đã được công bố trên tạp chí quốc tế Science Advances.

N.P.D (NASATI), theo https://www.news-medical.net/news/20230419/Gene-therapy-approach-can-decrease-intraocular-pressure-in-pre-clinical-models-of-glaucoma.aspx, 19/4/2023