FDA phê duyệt 2 liệu pháp Gen điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

Chủ nhật - 24/12/2023 20:43 0

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã thông báo về việc phê duyệt hai liệu pháp gen dựa trên tế bào để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm, một loại bệnh hiếm gặp nhưng có thể gây tử vong. Điều đặc biệt là đây là lần đầu tiên FDA phê duyệt các liệu pháp sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9, mở ra triển vọng mới trong lĩnh vực y học và liệu pháp gen.
Bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) là một nhóm bệnh di truyền ảnh hưởng đến huyết sắc tố, protein vận chuyển oxy trong hồng cầu. Bệnh nhân mắc SCD có hồng cầu có hình chữ C, làm tăng khả năng đau và gây ra các biến chứng nghiêm trọng. Cả hai liệu pháp gen mới, Casgevy và Lyfgenia, đều được phê duyệt để điều trị cho những người từ 12 tuổi trở lên mắc SCD.
Casgevy và Lyfgenia được phát triển từ tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân, được chỉnh sửa gen bằng công nghệ CRISPR/Cas9. Sau đó, tế bào đã được sửa đổi được truyền lại vào cơ thể bệnh nhân dưới dạng tiêm truyền một lần. Trước quá trình truyền, bệnh nhân sẽ được hóa trị để loại bỏ tế bào khỏi tủy xương và thay thế chúng bằng tế bào đã được chỉnh sửa.
Casgevy là liệu pháp gen đầu tiên sử dụng công nghệ CRISPR/Cas9 được FDA chấp thuận. Nó tăng cường huyết sắc tố bào thai (HbF) trong hồng cầu, giúp ngăn chặn tình trạng đau và tắc nghẽn máu. Trong thử nghiệm, 93,5% bệnh nhân không trải qua cơn đau nặng do tắc mạch trong ít nhất 12 tháng liên tục sau hai năm điều trị.
Lyfgenia, liệu pháp thứ hai, đã giải quyết hoàn toàn các biến chứng tắc mạch trong khoảng từ sáu đến 18 tháng sau điều trị với 88% bệnh nhân. Tuy nhiên, có cảnh báo về nguy cơ ung thư máu, và cả hai liệu pháp đều đưa ra cảnh báo về các tác dụng phụ khác như viêm miệng và thấp huyết áp.
FDA nhấn mạnh rằng việc phê duyệt này đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và mang lại những lựa chọn điều trị mới quan trọng cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm. Làm tăng hy vọng cho những người mắc SCD, những liệu pháp gen này hứa hẹn mang lại hiệu quả và mục tiêu điều trị đáng kể hơn so với các phương pháp truyền thống./.

Trần Mai (TH)

Nguồn: Sưu tầm

Tags: thực phẩm, quản lý, cơ quan